Fase 3 de Efzofitimod en la Sarcoidosis Pulmonar

Fase 3 de Efzofitimod en la Sarcoidosis Pulmonar

aTyr Pharma, Inc., una empresa bioterapéutica dedicada al descubrimiento y desarrollo de medicamentos innovadores, está lanzando un ensayo clínico de Fase 3 para evaluar la seguridad y eficacia de efzofitimod (ATYR1923) en personas con sarcoidosis pulmonar .

Foto: julia-koblitz-RlOAwXt2fEA-unsplash

¿Cuándo se implementará la Fase 3?

Se espera que comience a finales de este año, el objetivo principal del estudio, denominado EFZO-FIT, será una reducción de los corticosteroides terapéuticos, que pueden provocar efectos secundarios graves.

La medida se produce inmediatamente después de los comentarios positivos de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA), que revisó los datos proporcionados por la compañía, incluidos los de un ensayo clínico de Fase 1b/2a recientemente completado.

La agencia aconsejó a aTyr que evaluara múltiples dosis de la terapia en investigación en un estudio más largo para establecer la dosis más segura y efectiva para uso crónico.

“Estamos muy complacidos con los aportes que recibimos de la FDA con respecto al diseño de este importante estudio de efzofitimod en pacientes con sarcoidosis pulmonar”, dijo Sanjay S. Shukla, MD, presidente y director ejecutivo de aTyr, en un comunicado de prensa . “Nos alineamos con la FDA en la priorización de los puntos finales de eficacia [resultados], con un enfoque principal en la reducción de esteroides, que es clínicamente significativo para pacientes y proveedores.

“Este estudio de última etapa es un hito importante para aTyr y la comunidad de sarcoidosis y esperamos el inicio esperado del estudio en el tercer trimestre de este año”, agregó Shukla.

En la sarcoidosis, un sistema inmunológico hiperactivo conduce a la formación de grupos de células inflamatorias, o granulomas, en varios tejidos. Cuando se producen granulomas en los pulmones, la afección se conoce como sarcoidosis pulmonar.

En el ensayo de fase 1b/2a de prueba de concepto completado (NCT03824392), los adultos con sarcoidosis pulmonar recibieron infusiones intravenosas (en la vena) mensuales de la terapia.

Efzofitimod, anteriormente llamado ATYR1923 , es un inmunomodulador de primera clase que suprime las respuestas inmunitarias en enfermedades inflamatorias no controladas.

Biblioteca de imágenes de salud pública del centro para el control y prevención de enfermedades (CDC)

El grupo al que se administró la dosis más alta (5 mg/kg) condujo a mejoras significativas en la función pulmonar, así como a una reducción de la dificultad para respirar, la tos y la fatiga en comparación con el grupo que recibió el placebo.
Los datos de resultados mostraron que en las tres dosis evaluadas, efzofitimod fue bien tolerado y seguro.

El tratamiento de la sarcoidosis pulmonar en investigación también redujo en un 58 % el uso de corticosteroides, que son medicamentos que se usan con frecuencia para tratar el trastorno. Según la compañía, el efecto ahorrador de esteroides de efzofitimod fue una de las razones que respaldaron la opinión favorable de la FDA.

¿En qué consistirá el nuevo estudio?

El nuevo estudio, de registro de Fase 3 EFZO-FIT de un año de duración, tiene la intención de inscribir a 264 pacientes con sarcoidosis pulmonar en múltiples centros en América del Norte, Europa y Japón. Las autoridades reguladoras exigen una prueba de registro como requisito previo para obtener la aprobación.

Los participantes serán asignados al azar para recibir dosis de 3,0 mg/kg o 5,0 mg/kg de efzofitimod, o placebo, administrados por vía intravenosa una vez al mes para un total de 12 dosis.

Además de reducir el uso de corticosteroides, los objetivos secundarios incluyen cambios en la función pulmonar y otros síntomas de sarcoidosis.

“Este estudio es un gran paso adelante en el desarrollo de un nuevo tratamiento para pacientes con sarcoidosis”, agregó Robert P. Baughman, MD, profesor emérito de la Universidad de Cincinnati en Ohio. “Las opciones de tratamiento para pacientes con sarcoidosis son limitadas”.

“La toxicidad de la prednisona [un corticosteroide] es la queja más común de los pacientes en terapia”, dijo Baughman. “El criterio principal de valoración de ahorro de esteroides priorizado por la FDA destaca la necesidad de nuevas opciones de tratamiento que modifiquen la enfermedad y que puedan mejorar los resultados clínicos al tiempo que reducen la toxicidad de los esteroides con el objetivo de mejorar realmente la calidad de vida de los pacientes”.

Para leer en lenguaje original visitar el siguiente enlace: Sarcoidosis News

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